Artikel zu PDTs, der sich mit in Gesundheitsangelegenheiten geäußerten Bedenken befasst

By | December 22, 2023

Wir haben kürzlich das gelesen Gesundheitsangelegenheiten Artikel mit dem Titel „Digital Prescription Therapeutics Studies Oft fehlt es an Strenge und Inklusion“ von Anika Kumar et al. Obwohl wir den in die Studie gesteckten Aufwand schätzen, möchte die Digital Therapeutics Alliance einige Klarstellungen und Überlegungen anbieten, die zu einem tieferen Verständnis der digitalen Therapeutika-Landschaft (DTx) beitragen können. Wir gruppieren sie in 10 Punkte.

Im Hintergrund handelt es sich bei einem digitalen Therapeutikum um eine Gesundheitssoftware, die eine Krankheit, Störung, einen Zustand oder eine Verletzung behandeln oder lindern soll, indem sie einen medizinischen Eingriff generiert und durchführt, der nachweislich positive therapeutische Auswirkungen auf die Gesundheit eines Patienten hat (ISO/TR 11147). Digitale Therapeutika können eigenständige Software sein oder mit Wearables und Geräten kombiniert werden. Der Zugang zu digitalen Therapeutika umfasst mehrere Wege, wobei die Verschreibung nur einer davon ist.

1. Genehmigung vor dem Inverkehrbringen und Risikobewertung

Die Studie beginnt mit der Erörterung der Marktzulassung (PMA) für Hochrisikogeräte und stellt fest, dass kein DTx den „strengsten Prüfweg der FDA“ durchlaufen hat. Es ist wichtig zu beachten, dass keines der DTx-Produkte von Natur aus ein hohes Risiko darstellt und die FDA den PMA-Weg für ein DTx tatsächlich mit Sicherheit ablehnen würde. Der von der FDA definierte PMA-Weg wird nur für Produkte der Klasse III verwendet, bei denen es sich um Geräte handelt, die das menschliche Leben unterstützen oder erhalten, von wesentlicher Bedeutung für die Verhinderung von Gesundheitsschäden sind oder ein potenzielles und unzumutbares Krankheitsrisiko darstellen Verletzungen wie Herzschrittmacher. Die Studie zeigt, dass 65 % über den 510(k)-Weg und 35 % über Denovo zugelassen wurden, was auf ein überwiegend risikoarmes Profil schließen lässt. Das Fehlen einer Vormarktzulassung (über die PMA) bedeutet daher nicht, dass DTx-Produkten nicht streng genug vorgegangen wird.

2. Blindheit

Die Durchführung einer Scheinstudie (oder Placebostudie) mit kognitiver Verhaltenstherapie (CBT) oder digitalen Therapieprodukten bringt inhärente Herausforderungen mit sich. Im Gegensatz zu Medikamentenstudien, bei denen ein Placebo-Produkt effektiv verabreicht werden kann, ist die Schaffung eines glaubwürdigen Placebos für psychologische Interventionen wie CBT aufgrund der Art der Therapie komplex. Darüber hinaus erschwert die Replikation der therapeutischen Wirkung ohne die aktiven Elemente der kognitiven Verhaltenstherapie eine Verblindung.

Bei vielen digitalen Therapieprodukten ist es nicht möglich, eine simulierte Gruppe zu entwerfen, die das Benutzererlebnis nachahmt, ohne den beabsichtigten therapeutischen Inhalt bereitzustellen, da klinische Ergebnisse oft von spezifischen, personalisierten Interventionen abhängen. Vergleiche mit der üblichen Behandlung (TAU) können belastbare Beweise liefern, und die klinischen Leitlinien der FDA für DTx erkennen die Einzigartigkeit dieser Interventionen an.

3. Studiendesign

Innovationen wie dezentrale und virtuelle Studien bewältigen logistische Herausforderungen und sorgen gleichzeitig für eine Vielfalt an Stichproben, was insbesondere bei der Rekrutierung auf nationaler Ebene von entscheidender Bedeutung ist. Der Schwerpunkt sollte auf der Angemessenheit des gewählten Studiendesigns für die Forschungsfrage liegen.

In dem Artikel erwähnen die Autoren, dass diese DTx-Unternehmen gut finanziert sind und problemlos groß angelegte klinische Studien finanzieren könnten. Wir möchten jedoch hervorheben, dass die überwiegende Mehrheit der DTx-Unternehmen unabhängige Startups sind. Viele befinden sich in ihren ersten Finanzierungsrunden der Serie A und haben in der Regel zwischen 5 und 7 Millionen US-Dollar eingesammelt. DTx-Unternehmen verfügen nicht über das Geld oder die Ressourcen von Pharma- oder Medizingeräteunternehmen. Da die Akzeptanz und der Umsatz digitaler verschreibungspflichtiger Therapeutika weiter zunehmen, erwarten wir eine damit einhergehende Verbesserung der Studiendesigns, die das Bekenntnis zu robusten und strengen Forschungsmethoden widerspiegelt.

4. Produktbibliothek der Digital Therapeutics Alliance

Obwohl wir die Verwendung der DTA-Produktbibliothek begrüßen, müssen wir uns der Einschränkungen der Produktbibliothek bei der Auflistung aller Herstellertests bewusst sein. Die DTA hat mehr als 100 Mitgliedsunternehmen, die Auflistung der Produkte in der DTA-Bibliothek ist freiwillig und es besteht die Beschränkung, für jedes Unternehmen nur drei klinische Studien aufzulisten. Die aktuelle Bibliothek umfasst lediglich 16 Unternehmen und 22 Produkte. Von diesen Produkten sind sieben in den USA nicht erhältlich. Diese Einschränkungen können die Wahrnehmung der Breite der Belege für DTx verzerren.

5. Sprachkenntnisse und globale Akzeptanz

Englischkenntnisse als Grundvoraussetzung sind bei in den USA ansässigen Startups üblich. Es ist jedoch wichtig zu erkennen, dass die Akzeptanz in mehr Sprachen wahrscheinlich parallel zur zunehmenden Akzeptanz in den USA und der erhöhten Finanzierung durch Investoren auf der Grundlage früher Ergebnisse klinischer Studien zunehmen wird. Die begrenzte Verfügbarkeit von Sprachen in diesem Stadium muss im Kontext der sich entwickelnden Marktdynamik verstanden werden.

6. Stärke der Evidenz in PDT-Studien

Die Stärke der Beweise geht deutlich aus Anhang 4 hervor Gesundheitsangelegenheiten Artikel, aber die im Artikel dargelegte Interpretation impliziert, dass dies negativ ist. Tatsächlich zeigt diese Tabelle:

  • Für 90 % der PDTs gibt es randomisierte kontrollierte Studien
  • 60 % erblindeten
  • 100 % Erfüllung eines klinischen primären Endpunkts
  • 75 % haben multizentrische Studien

Wir halten dies für positiv für die analysierte PDT, da es die Robustheit der Beweise zur Unterstützung von DTx zeigt.

7. Langzeit-Follow-up-Daten und reale Beweise

Die Studienautoren äußern ihre Besorgnis über den Mangel an Langzeit-Follow-up-Daten für DTx, was sich auf die Zahlungszögerlichkeit auswirkt. Viele PDTs integrieren integrierte Mechanismen in ihre Anwendungen, um echte, von Patienten berichtete Ergebnisdaten bereitzustellen, die diesem Problem Rechnung tragen und zur fortlaufenden Evidenzgenerierung beitragen können. Diese Funktion berücksichtigt Bedenken hinsichtlich des Mangels an Langzeitdaten und sollte eher als Stärke denn als Einschränkung betrachtet werden. Darüber hinaus begleiten viele DTx-Unternehmen Patienten in ihren klinischen Studien mindestens ein Jahr lang, um den langfristigen Nutzen nachzuweisen, und häufig verlangen Kostenträger, die DTx-Produkte verwenden, vom Hersteller, dass er die klinischen Ergebnisse und Kosten der Patienten mindestens ein Jahr lang verfolgt. Schließlich besteht der Hauptzweck von Langzeit-Follow-up-Daten darin, die Sicherheit zu bestimmen und unerwünschte Ereignisse über einen längeren Zeitraum zu messen. Angesichts der nicht-invasiven Natur von DTx-Produkten ist die Notwendigkeit, diesen langfristigen Wert zu messen, nicht so relevant.

8. Vielfalt in klinischen Studien

Begrenzte Vielfalt und Einbeziehung in klinische Studien sind im gesamten Gesundheitssektor anerkannte Probleme. Es ist wichtig zu erkennen, dass diese Herausforderung nicht nur DTx-Studien betrifft, sondern ein umfassenderes Problem im Bereich der klinischen Forschung, einschließlich Pharmazeutika und Medizinprodukten, darstellt. (Turner et al., 2022, Khan et al., 2020; Lolic et al . ., 2021). Bei der Durchführung klinischer Studien mit Kostenträgern kommt es häufig vor, dass diese keinen Zugang zu ihrer Medicare-Population gewähren, und der Zugang zu Medicaid-Patienten ist noch schwieriger, sodass Folgestudien und eine Datenerfassung unter realen Bedingungen erforderlich sind. Dies wird im realen DTx-Einsatz erreicht, da sie häufig von einer vielfältigen Bevölkerung übernommen und mithilfe robuster Datenerfassungsplattformen gemessen werden, die von den meisten DTx-Produkten entwickelt werden. Darüber hinaus verfügen DTx-Produkte über die Möglichkeit, klinische Ergebnisse und Einhaltungsraten, aufgeschlüsselt nach Geschäftsbereichen, monatlich einem Kostenträger vorzulegen, was einzigartig im Gesundheitswesen ist.

9. Interessenvertretung der Industrie für solide klinische Daten

Obwohl es Raum für Verbesserungen in der Forschung gibt, hat sich die DTx-Branche offen für solide klinische Daten eingesetzt und dabei die Verpflichtung zu strengen Forschungsstandards betont (z. B. Espie, Torous & Brennan., 2022, Espie et al., 2018). DTA Value GuideDefinition des Szenarios für einen zweckmäßigen DTx-Evidenzstandard

10. Studienbeschränkungen und Einladung zum Dialog

Die Autoren erwähnen, dass eine Einschränkung der Studie darin besteht, dass sie aufgrund des Fehlens eines einheitlichen Überprüfungspfads möglicherweise nicht alle PDT-Produkte oder -Studien identifiziert haben. Wir sind daran interessiert, einen konstruktiven Dialog über die Daten zu beginnen und würden die Gelegenheit begrüßen, die spezifische Liste der in der Studie analysierten PDTs zu diskutieren. Darüber hinaus möchten wir einige PDTs hervorheben, deren umfangreiche Daten in von Experten begutachteten Fachzeitschriften veröffentlicht wurden

Während eine kontinuierliche Verbesserung unerlässlich ist, ist es ebenso wichtig, ein Gleichgewicht zu finden, das die Innovation in einem Bereich, der das Potenzial hat, das Gesundheitswesen zu verändern, nicht erstickt. Ebenso wichtig ist es, die belastbaren Beweise für digitale Therapeutika anzuerkennen.

Unser Ziel besteht nicht darin, die Beweisanforderungen zu verringern, sondern vielmehr sicherzustellen, dass der Bewertungsprozess angemessen auf die Einzigartigkeit von DTx abgestimmt ist. Diese Studie hebt wichtige Überlegungen hervor, aber für eine genaue Interpretation ist ein tieferes Verständnis des DTx-Szenarios unerlässlich.

Wir freuen uns auf die Gelegenheit für weitere Diskussionen und Zusammenarbeit, um den Bereich der digitalen Therapeutika voranzutreiben.

Ö Digitale Therapeutische Allianz (DTA) ist eine globale gemeinnützige Organisation, die sich für die Einführung und Integration digitaler Therapeutika in die konventionelle Gesundheitsversorgung einsetzt. Die DTA bietet eine Plattform für die Zusammenarbeit zwischen Branchenakteuren, darunter Gesundheitsdienstleistern, Technologieentwicklern und Regulierungsbehörden. Unser Fokus liegt auf der Etablierung von Industriestandards, der Förderung der Forschung und der Verbesserung des Verständnisses für die Wirksamkeit und den Wert digitaler Therapeutika bei der Behandlung verschiedener Erkrankungen. Ziel des DTA ist es, das Bewusstsein, die Glaubwürdigkeit und die Zugänglichkeit digitaler Therapeutika zu erhöhen. Ziel der DTA ist es, den verantwortungsvollen und effektiven Einsatz digitaler Therapeutika zur Verbesserung der Patientenergebnisse sicherzustellen.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *